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Stefan Eckert
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Home | Newsletter | UPDATE 2 | 2017 | Real World Data – ein Innovationsschub für Life Sciences
19. Juli 2017

Real World Data – ein Innovationsschub für Life Sciences

Die Fortschritte im Gesundheitswesen hängen von immer komplexeren Fragestellungen ab. Ansprüche an Effizienz und Effektivität, Sicherheit und Qualität von Medikamenten und Behandlungen steigen von Jahr zu Jahr. Gleichzeitig eröffnen Informationssysteme in der Gesundheitsindustrie neue Zugänge zu massiven Datenmengen, deren Nutzung noch vor wenigen Jahren unmöglich war. Das Potenzial zur Erschliessung dieser Ressourcen liegt im Zugang, in der Verknüpfung und Analyse der Daten.

Real World Data (RWD) sind Gesundheitsdaten, die unter realen Alltagsbedingungen erhoben wurden. Es lassen sich darunter alle Daten fassen, die über das hinausgehen, was in klinischen Studien der Phase 3 erhoben wird. Durch Analysen werden Real World Data zu Real World Evidence (RWE).

 

Real World Data

 

Welche Potenziale eröffnen sich mit Real World Data?

RWD liefern der Pharmabranche und ihren assoziierten Akteuren wie Herstellern von Medizinprodukten, Behörden, Krankenkassen und Kliniken wertvolle Zusatzinformationen. Die Anwendungsfelder reichen von der Erkennung von Verhaltensmustern über die Bewertung der Sicherheit und Effektivität von Behandlungen, Einschätzung der Kosten bestimmter Krankheiten, Risiko-Nutzen-Abwägungen bis hin zu komplexen Diagnosen und Aussagen zur Prävalenz bestimmter Krankheiten.

Für Pharmaunternehmen sind RWD nützlich, um Prioritäten für eine ausgewogene klinische Produktentwicklung festzulegen. Auch bei der Planung von Markteinführungen lohnt sich das Einbeziehen von RWD. Neben den randomisiert klinischen Studien (RCTs) können pragmatische Ergebnisse aus der klinischen Praxis einfliessen und möglicherweise Laufzeit und Kosten reduzieren.

Für Krankheiten, bei denen es bisher keine oder nur begrenzte Therapiemöglichkeiten gibt, können RWD bei begrenzter Datenlage die frühere Zulassung von Arzneimitteln über adaptive Entwicklungspfade beschleunigen.

 

Anwendungsgebiete von RWD

Die Rekrutierung von Studienteilnehmern vereinfacht sich durch RWD. Kliniken können automatisiert ihre gesammelten Patientendaten nach geeigneten Kandidaten durchsuchen. Neben der Patientenrekrutierung bieten RWD auch Unterstützung bei der Auswahl von geeigneten Standorten und Wissenschaftlern zur Durchführung von Studien.

Smartphone-Apps unterstützen den Patienten bei der Abfrage, Erfassung und Übermittlung von Daten. Geräte, die kontinuierlich Gesundheits- und Aktivitätsdaten von Individuen aufzeichnen, sogenannte Wearables, eröffnen dabei weitreichende Möglichkeiten, Patienten besser zu verstehen – ortsunabhängig und für eine Vielzahl therapeutischer Fragestellungen.

Das Potenzial der Wearables für die Datenerhebung zeigt eine Statistik der National Institutes of Health (NIH): Ende 2015 waren bereits rund 300 klinische Studien verzeichnet, in denen Wearables zum Einsatz kamen.

Die neuen Gesundheitstechnologien locken auch Unternehmen ausserhalb des Gesundheitswesens an, die Tools zur Nutzung von Wearables in Studien bereitstellen. So bietet Apple mit ResearchKit ein Open-Source-Framework zur Erstellung mobiler Applikationen, um Forscher bei der Gewinnung robuster und sinnvoller Daten zu unterstützen. Qualcomm stellt mit 2net™ eine Plattform für sicheres Speichern und Abrufen kontinuierlich erhobener Daten von unterschiedlichen Sensoren zur Verfügung.

Fragestellungen testen, Technologien evaluieren, Geschäftsmöglichkeiten identifizieren und deren Machbarkeit mit Proof-of-Concept-Studien bewerten – die dynamischen Entwicklungen im Bereich Digital Health erfordern von Pharmaunternehmen Agilität und die Bereitschaft zu Trial and Error. Bayer förderte beispielsweise mit seinem Accelerator-Programm Grants4Apps® in den letzten beiden Jahren bereits über dreissig Projekte im Bereich Digital Health.

Neben den Daten, die über Smartphones und Wearables bewusst übertragen werden, lassen sich umfangreiche Datensätze mittels ausgefeilter Datenextraktions-Tools auch aus sozialen Netzwerken, Internetforen und Blogs gewinnen, die kontextbezogen nach Nennung von Wirkstoffen durchsucht werden.

Über Facebook und Twitter kann beispielsweise ermittelt werden, was Patienten am meisten Sorgen bereitet. Twitter hat sich als besonders nützlich erwiesen, unerwünschte Medikamentenwirkungen zu verfolgen oder Patienten mit hohem Risiko für HIV zu identifizieren. Facebook steht bereits mit Gesundheitsexperten und Forschungseinrichtungen in Kontakt, um gemeinsame Gesundheitsanwendungen zu entwickeln.

 

Bei einigen Anwendungsfällen ist der Nutzen von RWD bereits unbestritten

Wo liegen Chancen und Risiken des Einsatzes von RWD für Pharmaunternehmen und Patienten? Bei der Nutzenbewertung in Phase-3-Studien sind die Expertenmeinungen noch geteilt. Bei einigen Anwendungsfällen ist der Nutzen von RWD jedoch bereits unbestritten. Auf Grundlage von RWD entstehen zudem gänzlich neuartige Geschäftsmodelle. Auch die amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) steht RWD durchaus positiv gegenüber und leitet mit dem „21st Century Cures Act” Schritte in die Wege, um RWD bei Zulassungsfragen einzubeziehen.

RWD werden für Post-Market-Surveil­lance-Massnahmen von der FDA in immer grösserem Ausmass eingesetzt. Sie helfen, die in klinischen Studien getroffenen Aussagen zu validieren, Preise gegenüber Kostenträgern zu rechtfertigen, Defizite bei der Sicherheit und Effektivität von Medikamenten aufzudecken und zu beheben. Die Marktverfolgung kann mit den nun zur Verfügung stehenden Daten, Analysenmethoden und Technologien unerschlossene Geschäftsmöglichkeiten und Wachstumspotenziale offenbaren. Beispielsweise können integrierte Lösungen (Wirkstoff und Gerät) angeboten werden. RWD helfen Pharmaunternehmen bei der Positionierung am Markt. Sie ermöglichen ein präzises Targeting, die Definition von Ziel-Kohorten und können den Marktzugang verbessern.

 

Praktische Nutzung von Real World Data

Für die Herausforderungen, die bei der Erhebung und Nutzung von RWD existieren, zeichnen sich innovative Lösungen ab.

Zur Aufbereitung und Auswertung von Real World Data sind solide Methodenkenntnisse nötig, um eine Adjustierung von Daten aus unterschiedlichen Quellen vornehmen zu können. Die Konvertierung von RWD in Vektoren, die als fundamentales Rohmaterial RWD-basierter Data Science betrachtet werden können, ist äussert zeitaufwendig. Innovative Ansätze wie Phänotyp-Vektoren versprechen hier dramatische Fortschritte für Output, Produktivität und Erkenntnisse, die auf maschinellem Lernen basieren.

Ein Vergleich der Ergebnisse aus klassischen randomisiert-kontrollierten Studien mit dem Patientenalltag im „richtigen Leben“ erfordert möglichst vollständige Routinedaten. So sammelt Philips bereits heute monatlich Petabyte an Daten aus unterschiedlichsten Quellen, direkt am Point of Care oder gar in der privaten Umgebung der Patienten, um neue, anwenderfreundliche Dienstleistungen auf Gesundheitsplattformen anzubieten. Zusätzlich liefern besuchte Internetseiten, Suchanfragen, Social-Media-Aktivitäten und durch Mobilgeräte übermittelte Geo-Daten Informationen zum Aufbau komplexer Persönlichkeitsprofile. Hier gilt es, das Thema Datenschutz sensibel zu handhaben.

 

Real World Data

 

Fazit: Aktiv werden

RWD werden in vielen Anwendungsgebieten zunehmend essenziell. Auch wenn die Datenerhebung, -verknüpfung, -analyse und Umsetzung in neue Lösungen Herausforderungen birgt, zeigt sich schon heute, dass der vielfältige Nutzen die Aufwendungen übersteigt. Grund genug, die Weichen zu stellen und die Chancen aktiv zu nutzen!

Dr. Jan Beckmann, Andreas Hock


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